- ADAPT-studie
De ADAPT-studie onderzoekt door middel van een diagnostische accuratessestudie de toegevoegde waarde van verschillende diagnostische testen, naast anamnese, neurologisch onderzoek en CK. Het doel is om een evidence based diagnostisch algoritme te maken, dat gebruik maakt van zo weinig mogelijk en de minst invasieve diagnostiek voor patiënten met verdenking op myositis. Het gaat om een tweedaagse (dag)opname waarin alle diagnostische tests gedaan zullen worden, bestaande uit: EMG, echo spieren, MRI spieren, huid-spier-fascie biopt en antistofbepaling. De resultaten zullen binnen enkele dagen bekend zijn, zodat snel met een behandeling gestart kan worden. Startdatum: juni 2020. Contactpersoon: R.G. (Renske) Kamperman, Amsterdam UMC.
- Time Is Muscle trial – add on IVIg direct na diagnose myositis
De Time Is Muscle studie is een fase II randomized clinical trial, die de werkzaamheid en veiligheid van add non intraveneuze immunoglobuline (IVIg) direct na de diagnose onderzoekt. De gedachte is dat deze behandeling in de vroege fase van myositis uitkomsten op lange termijn verbetert. De behandelduur is 12 weken, waarin 3 maal IVIg of placebo (op week 0, 4 en 8) gegeven wordt, naast de standaardbehandeling met prednison. Een groot deel van de behandelingen vindt thuis plaats. Startdatum: september 2021. Contactpersoon: R.G. (Renske) Kamperman, Amsterdam UMC.
- IMPACT-MG
Het IMPACT-MG onderzoek (IMproving symptomatic treatment with Pyridostigmine and Amifampridine: a randomized double-blinded, placebo controlled Crossover Trial in patients with Myasthenia Gravis) betreft een cross-over onderzoek naar de effectiviteit van pyridostigmine en add-on amifampridine bij patiënten met myasthenia gravis (MG). Pyridostigmine is de eerste stap in de behandeling van MG, maar kennis over de effectiviteit is beperkt en gebaseerd op case-studies verricht in de jaren 50. Amifampridine is een effectieve behandeling voor het Lambert-Eaton myastheen syndroom, een andere aandoening van de neuromusculaire overgang. De toegevoegde waarde van amifampridine als add-on bij pyridostigmine is tot nogniet onderzocht bij patiënten met AChR-MG. Het onderzoek is onderverdeeld in twee delen. In deel 1 evalueren we wordt de effectiviteit van pyridostigmine. Patiënten die ondanks behandeling met pyridostigmine aanzienlijke klachten ervaren, stromen door naar het tweede deel. In deel 2 evalueren we de effectiviteit als amifampridine wordt toegevoegd aan de behandeling met pyridostigmine. Startdatum: maart 2023. Contactpersoon: L. (Linda) Remijn-Nelissen, LUMC.
- SIMPATHIC Consortium
Normaliter worden medicijnen ontwikkeld voor één ziekte tegelijk. Deze aanpak kost veel tijd en geld. Ook duurt het vaak lang voordat patiënten een nieuw medicijn kunnen gebruiken. Het internationale SIMPATHIC Consortium met 22 internationale partners bedacht een nieuwe manier voor versnelde inzet van bestaande medicijnen bij andere aandoeningen, gebaseerd op screening van weefsel van individuele patiënten. Het consortium krijgt hiervoor nu 8,8 miljoen euro subsidie van de Europese Commissie vanuit het Horizon Europe-programma.
Onder leiding van het Radboudumc en het Amsterdam UMC start een nieuwe studie waarin met nieuwe technologie de werkzaamheid van bestaande geneesmiddelen wordt getest bij patiënten met een neurologische aandoening. Daarvoor is alleen een buisje bloed of heel klein stukje huid van de patiënt nodig. Stamcellen worden opgekweekt tot zenuwcellen, die vervolgens getest worden op allerlei bestaande medicijnen. Indien een positief effect van een medicijn op de zenuwcellen optreedt, wordt direct een wetenschappelijke studie opgestart in een groep patiënten met dezelfde symptomen. Dat kunnen mensen zijn met verschillende aandoeningen. Omdat bestaande medicijnen al eerder in mensen getest zijn, is proefdieronderzoek vaak niet nodig. Dat versnelt de inzet van medicijnen bij nieuwe toepassingen enorm en verlaagt de kosten voor het onderzoek. Startdatum: juli 2023. Contactpersonen: prof. dr. P.A.C. (Peter-Bram) ’t Hoen, Radboudumc en prof. dr. C.D.M. (Clara) van Karnebeek, Amsterdam UMC.
